兒童用藥研發(fā)和應用走上“快車道”

   “加快兒童藥物研發(fā)”今年首次寫入政府工作報告，這被認為是從根源上解決兒童用藥匱乏問題，所帶來的意義重大；同時，優(yōu)先考慮將兒童用藥調進國家醫(yī)保目錄，將極大地調動和促進兒童藥品市場的繁榮和發(fā)展，給致力于兒童用藥生產研發(fā)的企業(yè)帶來很多機會。不過，政策利好并不意味著一蹴而就，藥企在兒童藥市場開發(fā)和布局上還需克服重重困難，以謀求長遠發(fā)展。

　　首次寫入政府工作報告意義重大

　　今年以來，國家藥監(jiān)局多次發(fā)布公告要求修訂藥品說明書，其中涉及兒童用藥的便有蟾酥注射液、傷科接骨片、牛黃解毒制劑、腫節(jié)風注射液等，都被要求增加兒童禁用的說明。由此可見，國家已越發(fā)重視兒童的用藥安全問題。另值得注意的是，在3月召開的十三屆人大二次會議上，“加快兒童藥物研發(fā)”首次被寫入政府工作報告。

　　在沈陽華衛(wèi)集團執(zhí)行總裁王振林看來，“加快兒童藥物研發(fā)”今年首次寫入政府工作報告所帶來的意義是重大的，有望從根源上解決兒童用藥匱乏的問題，體現(xiàn)中國醫(yī)療衛(wèi)生服務政策的連續(xù)性和穩(wěn)定性，并逐步走向深入性，將助推兒童用藥研發(fā)和應用走上“快車道”。

　　而一聲令下之后，相關部門更應注重后續(xù)的落地工作。王振林指出，一是完善法律法規(guī)，確保兒童用藥的各項指標規(guī)范成熟合理，使藥企有法可依、有章可循；二是調動和鼓勵兒童藥品研發(fā)和生產企業(yè)的積極性，建立各項優(yōu)惠政策；三是可以從歐美等發(fā)達國家學習經驗，建立系統(tǒng)性的研發(fā)體制機制；四是豐富藥品政策，提高兒童藥品研發(fā)和生產企業(yè)經濟收益。

　　“在政府層面，加大審批速度，開放綠色通道。在企業(yè)層面，一是借鑒國外的產品及劑型，加快審批；二是在國家政策的引導下，加快研發(fā)，盡快讓老百姓用上質優(yōu)價廉且適合中國孩子的產品。”對于加快兒童藥物研發(fā)的后續(xù)工作，杭州貝聰美健康科技公司總經理王彥平也給出了自己的建議。

　　此外，在國家醫(yī)療保障局研究起草的《2019年國家醫(yī)保藥品目錄調整工作方案（征求意見稿）》（以下簡稱《意見稿》）中，兒童用藥將獲得國家醫(yī)保目錄動態(tài)調整優(yōu)先考慮。無疑，這項政策將極大地調動和促進兒童藥品市場繁榮和發(fā)展。通過國家醫(yī)保這只無形的手，會使更多的孩子受惠于醫(yī)保覆蓋品種。對于相關產品被納入醫(yī)保目錄的企業(yè)來說，醫(yī)保調整的優(yōu)先考慮會反過來刺激企業(yè)加大兒童用藥新產品的研發(fā)速度。

　　首先，2017年版醫(yī)保目錄一定程度上緩解了兒童用藥的種類和劑型缺乏現(xiàn)象，但是可選擇性依舊嚴重不足；其次，在此基礎上，將兒童用藥優(yōu)先調進醫(yī)保目錄，在很大程度上解決了隨時擴容兒童藥品適用范圍，將會及時解決兒童藥品缺乏問題。另外，這項政策的實施，不但可以極大地提升被納入醫(yī)保目錄兒童藥品生產企業(yè)的市場份額，還將極大地調動兒童藥品研發(fā)和生產企業(yè)的積極性，這些都將保證和促進兒童藥品市場良性發(fā)展。

　　《意見稿》指出，對同類藥品按照藥物經濟學原則進行比較，優(yōu)先選擇有充分證據(jù)證明其臨床必需、安全有效、價格合理的品種。但由于兒童用藥研發(fā)難度大，兒童藥品針對的療效和安全性要求更高。在這樣的背景下，我國兒童用藥缺失，兒童使用成人藥現(xiàn)象普遍。原國家食藥監(jiān)總局也曾表示，我國供應兒童專用的藥品不足，90%的藥品無適用于兒童劑型，兒童用藥的安全性和有效性一直處于嚴峻的狀態(tài)。

　　一方面，國內兒童用藥合理的劑型短缺，另一方面，國家對兒童用藥的安全性、有效性、經濟性都有著嚴格的要求。但王彥平表示，其實這并不矛盾，企業(yè)生產的藥品，無論是針對兒童還是成人，都要確保產品的安全、有效、臨床必需，同時要兼顧經濟性與可及性。臨床必需、安全有效、價格合理，這是未來所有企業(yè)研發(fā)、生產藥品的價值導向，這方面的工作必須做得扎實、可靠，產品才會有更大的發(fā)展機會。

　　市場擴容之路還很漫長

　　對于兒童用藥，國家雖然一直很重視，但我國兒童用藥法規(guī)建設缺失，在法律層面上對兒童的保護性還很不夠。鑒于此，全國政協(xié)委員黃愛龍便在全國“兩會”期間提出，要在現(xiàn)有的監(jiān)管體系中設置專門的監(jiān)管部門，加強對兒童藥品研發(fā)生產的監(jiān)管。對此，上述兩位專家都表示贊同。

　　“我個人認為設立專門的監(jiān)管部門十分有必要。一旦設立了專門的監(jiān)管部門，并且能認真履職，我國兒童醫(yī)療和健康成長就有了可靠保障，對于兒童藥品生產企業(yè)的專業(yè)化發(fā)展和最終獲益也是重大利好。”王振林說道。

　　事實上，從今年以來國家藥監(jiān)局要求修改藥品說明書便可以看到，監(jiān)管部門對兒童用藥的監(jiān)管一直都在路上。由于兒童處于生長發(fā)育的特殊階段，國家藥監(jiān)局加大對兒童藥的監(jiān)管是要確保兒童用藥的安全、有效，為兒童的健康成長保駕護航。一些兒童用藥的說明書重新修訂之后，之前的一些市場容量大、市場份額高的兒童藥品牌、產品的市場將會發(fā)生很大的變化，這給致力于兒童用藥生產研發(fā)的企業(yè)帶來很多機會，再加上國家還先后發(fā)布多項政策，鼓勵和支持國內企業(yè)研發(fā)和生產兒童藥品種，可以說，兒童藥的市場爭奪戰(zhàn)將一觸即發(fā)。

　　在這樣的形勢之下，王振林認為，能夠搶占先機的企業(yè)基本是如下幾種：一是現(xiàn)有專注兒童藥品的生產企業(yè)；二是外資和中外合資企業(yè)；三是揚子江、修正等大品牌企業(yè)；四是具有兒藥研發(fā)能力又有研發(fā)意愿的企業(yè)；五是既有充足的研發(fā)資金又有長遠兒藥開發(fā)戰(zhàn)略的企業(yè)。

　　面對市場藍海，目前有不少企業(yè)正進行兒藥產品的研發(fā)與戰(zhàn)略布局，來進一步擴大市場份額，如王老吉藥業(yè)、一品紅制藥、康芝藥業(yè)等。但是，兒童藥品的研發(fā)和市場的擴容還有很長的路要走，還有很多挑戰(zhàn)要面對，不可能政策利好便一蹴而就。

　　王振林提道：“企業(yè)在兒童藥市場開發(fā)和市場布局方面，要面臨和克服以下幾方面問題：一是要有長遠的戰(zhàn)略思維，研發(fā)兒童藥要有充足的資金和漫長的臨床準備，不能急功近利；二是研發(fā)兒童藥要把安全性和有效性等同起來看待，既要有效更要安全；三是研發(fā)兒童藥要有公益思想作為基礎，以保障兒童健康成長為己任，效益次之；四是按年齡段、給藥途徑、分科進行，本著先易后難的原則開發(fā)藥品；五是根據(jù)兒童用藥的特殊屬性開展市場營銷布局，臨床用藥以口服用藥為主、注射用藥為輔，OTC用藥以貼劑用藥為主、口服液用藥為輔。”

　　王彥平則建議道，企業(yè)在兒童藥市場布局時要兼顧兩個方面，一是藥品，二是大健康領域。就像杭州貝聰美健康科技公司，與國家疾控中心營養(yǎng)與健康所聯(lián)合研制開發(fā)符合中國嬰幼兒體質的嬰幼兒輔食營養(yǎng)品微量營養(yǎng)素補充劑，為中國打造生命最初1000天的嬰幼兒全營養(yǎng)保護貢獻自己的力量和責任。

　　王彥平進一步表示，企業(yè)既可以著眼于中長期，經過充分的市場調研與論證，將一些臨床急需、安全有效的兒童用藥產品立項研發(fā)，也可以將國外成熟的兒童用藥產品引進國內，同時對企業(yè)現(xiàn)有產品進行梳理，挖掘臨床使用價值，或通過臨床試驗拓展新的適應癥，填補其他企業(yè)讓出的市場空白。此外，企業(yè)還可以跳出藥品之外，做一些適合兒童食用，有一定特殊功能的特殊膳食食品、保健食品等大健康類產品。隨著人們生活水平的不斷提高，健康意識的不斷增強，這些產品同樣可以滿足兒童對健康的需求。