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基因療法有望讓眼疾患者復(fù)明

來(lái)源:新華社網(wǎng)址:http://www.PharmNet.com.cn

新華社倫敦10月6日電(記者張家偉)英國(guó)牛津大學(xué)研究人員日前報(bào)告說(shuō),他們最新開(kāi)發(fā)的一種基因療法可讓失明小鼠重見(jiàn)光明,這種方法有望用于治療人類(lèi)視網(wǎng)膜色素變性等眼疾。

  視網(wǎng)膜色素變性是一種視網(wǎng)膜功能出現(xiàn)退化的遺傳性疾病,癥狀包括夜盲、視野狹窄、視力低下等,嚴(yán)重時(shí)可致失明。

  在因患視網(wǎng)膜色素變性而失明的患者視網(wǎng)膜中,感光細(xì)胞大量缺失,但仍有部分對(duì)光并不敏感的細(xì)胞保存完好。先前研究發(fā)現(xiàn),人們可以通過(guò)小型電子植入物刺激這些細(xì)胞,從而恢復(fù)部分視力。

  牛津大學(xué)研究人員嘗試用基因療法治療這一疾病。他們將一種新基因注入失明小鼠視網(wǎng)膜殘留的細(xì)胞中,隨后,這些細(xì)胞開(kāi)始按照新基因“指示”制造一種名為黑視蛋白的感光蛋白質(zhì)。

 研究人員對(duì)這些小鼠觀察了1年多時(shí)間,發(fā)現(xiàn)它們的視力得到一定程度的恢復(fù),能夠識(shí)別環(huán)境中的物體;那些制造黑視蛋白的細(xì)胞能夠?qū)庾鞒龇磻?yīng),并向小鼠腦部發(fā)送視覺(jué)信號(hào)。

  研究人員說(shuō),這種基因療法操作相對(duì)簡(jiǎn)單,且黑視蛋白原本就是視網(wǎng)膜中的一種蛋白質(zhì),利用這種蛋白質(zhì)治療眼疾可降低機(jī)體發(fā)生免疫反應(yīng)的風(fēng)險(xiǎn)。接下來(lái),他們將開(kāi)展臨床試驗(yàn),進(jìn)一步評(píng)估這種方法的療效。


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